“對(duì)于重癥肌無(wú)力患者，過(guò)去我們經(jīng)常只聚焦某一個(gè)新藥的治療，較少關(guān)注患者以后的生活質(zhì)量，但如今對(duì)患者生活質(zhì)量和長(zhǎng)期管理的重視度正在提高。”北京協(xié)和醫(yī)院神經(jīng)科主任醫(yī)師管宇宙接受中新健康采訪(fǎng)時(shí)表示。

作為長(zhǎng)期與重癥肌無(wú)力這一疾病打交道的專(zhuān)家，管宇宙見(jiàn)證了國(guó)內(nèi)患者從“缺醫(yī)少藥”到逐漸步入靶向治療的轉(zhuǎn)變，患者的生活質(zhì)量問(wèn)題也引起關(guān)注。

重癥肌無(wú)力是一種由神經(jīng)-肌肉接頭傳遞功能障礙引起的自身免疫性神經(jīng)肌肉疾病，主要分為眼肌型和全身型重癥肌無(wú)力。其中，全身型重癥肌無(wú)力作為罕見(jiàn)病，具有病程長(zhǎng)、難治愈、易復(fù)發(fā)的特點(diǎn)，嚴(yán)重影響患者的日常生活、社交和工作，急性加重時(shí)甚至?xí)＜吧?/p>

2018年，全身型重癥肌無(wú)力被納入《第一批罕見(jiàn)病目錄》。不過(guò)長(zhǎng)期以來(lái)，重癥肌無(wú)力以糖皮質(zhì)激素、非激素類(lèi)免疫抑制劑等傳統(tǒng)治療方案為主。在治療過(guò)程中，不少患者雖然癥狀得到改善，但也經(jīng)歷了藥物副作用的影響。

日前，由中國(guó)罕見(jiàn)病聯(lián)盟、北京罕見(jiàn)病診療與保障學(xué)會(huì)發(fā)起，再鼎醫(yī)藥支持的2025重癥肌無(wú)力關(guān)愛(ài)月活動(dòng)上，發(fā)布了《重癥肌無(wú)力治療滿(mǎn)意度調(diào)研報(bào)告》。

這份基于對(duì)國(guó)內(nèi)898名重癥肌無(wú)力患者和79名醫(yī)生的調(diào)研顯示，針對(duì)治療滿(mǎn)意度，患者呈現(xiàn)出“心口不一”的狀態(tài)——超七成患者(74.2%)自評(píng)對(duì)當(dāng)前的治療效果滿(mǎn)意，但多個(gè)維度的數(shù)據(jù)同時(shí)表明，超四成患者(43.2%)實(shí)際仍受癥狀控制不佳或副作用不耐受的困擾，即治療未“達(dá)標(biāo)”。此外，調(diào)研還顯示，總體而言，醫(yī)生對(duì)治療的滿(mǎn)意度比患者更高。

“用激素之后很長(zhǎng)一段時(shí)間都沒(méi)有生理期”“當(dāng)時(shí)住院激素沖擊，我的臉像胖了好幾十斤一樣”……這些來(lái)自患者的真實(shí)反饋，也引起了醫(yī)生的重視。

作為調(diào)研牽頭專(zhuān)家，管宇宙分析，“醫(yī)患對(duì)治療滿(mǎn)意度的差異有多方面原因，醫(yī)生普遍更關(guān)注肉眼可見(jiàn)的癥狀等生理指標(biāo)，但患者還追求容貌、社交、情緒、心理等體驗(yàn)，這些需求在有限的門(mén)診時(shí)間里很難被觀察到或溝通清楚。”

不過(guò)，相較于過(guò)往，如今，重癥肌無(wú)力臨床診療已經(jīng)進(jìn)入生物靶向治療時(shí)代，近年來(lái)已有多款生物制劑獲批上市。

北京醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師殷劍表示，新型靶向治療開(kāi)創(chuàng)了一個(gè)新時(shí)代，相信隨著新型生物靶向制劑的加入，治療的框架體系將發(fā)生變化。他表示，規(guī)律使用這類(lèi)藥物，不僅有助于穩(wěn)定療效，更是幫助患者實(shí)現(xiàn)癥狀控制和治療副作用最小化“雙達(dá)標(biāo)”的關(guān)鍵。

“過(guò)去，國(guó)內(nèi)只有一些重癥肌無(wú)力的發(fā)病率調(diào)查、從醫(yī)生角度進(jìn)行的醫(yī)療資料總結(jié)，以及患者的主觀描述，此次調(diào)查中的一些數(shù)據(jù)對(duì)于未來(lái)如何改善醫(yī)療質(zhì)量、提高病人生活質(zhì)量將有很好的參考和指引。”管宇宙告訴記者。

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